FDA bác bỏ một thuốc điều trị loãng xương đầu tiên trong nhóm

FDA đã bác bỏ thuốc romosozumab của hãng dược phẩm Amgen & UCB. Đây là một kháng thể đơn dòng kháng sclerostin mà hãng dược phẩm này đang phát triển để điều trị bệnh loãng xương. Quyết định bác bỏ này dựa trên một dấu hiệu an toàn trên tim mạch mà các hãng dược phẩm đã báo cáo vào tháng năm vừa qua. Hãng Amgen & UCB hiện đang triển khai nộp lại hồ sơ và hy vọng sẽ tích hợp thêm dữ liệu mới từ các thử nghiệm lâm sàng phase III đang tiến hành để giải quyết các nghi vấn về pháp chế và các vấn đề liên quan.

Gần như tất cả các thuốc điều trị loãng xương đã được chấp thuận cấp phép cho đến nay đều tác động thông qua làm giảm quá trình huy động xương, nhưng với tác dụng này chúng cũng sẽ làm giảm hoạt động tái tạo xương. Một ngoại lệ là sản phẩm thuốc teriparatide của hãng Eli Lilly thì lại đẩy nhanh quá trình tạo xương nhưng cũng làm tăng quá trình huy động xương. Các nhà nghiên cứu hy vọng rằng romosozumab có thể trở thành thuốc đầu tiên có khả năng tác động tách biệt trên sự tạo xương và huy động xương; thuốc này có tác dụng làm tăng quá trình tạo xương đồng thời làm giảm các chỉ điểm của quá trình huy động xương.

Dự án nghiên cứu kháng sclerostin bắt đầu từ những năm 1990 và được thúc đẩy tiếp tục dựa vào các dữ liệu di truyền trên người cho thấy rằng các đột biến gây mất chức năng ở gen mã hóa cho sclerostin sẽ khiến mật độ khoáng của xương tăng cao mà không có một biến cố bất lợi nào khác. Dữ liệu lâm sàng đã ủng hộ cho nhiệt tình ngày càng tăng này khi việc điều trị làm giảm đến 73% nguy cơ gãy cột sống tương đối trong 12 tháng trong một nghiên cứu lâm sàng chủ chốt phase III đầu tiên ở phụ nữ sau mãn kinh bị loãng xương. Tuy nhiên, vào tháng năm vừa qua, hãng nghiên cứu đã báo cáo rằng một nghiên cứu lâm sàng phase III thứ hai phát hiện thấy điều trị bằng romosozumab làm tăng 30% các biến cố trên tim mạch. Các hãng dược phẩm vẫn đang nghiên cứu tìm hiểu về dấu hiệu an toàn này.

Có it nhất một thuốc kháng sclerostin khác đang được nghiên cứu lâm sàng: đó là vào tháng năm vừa qua, hãng dược phẩm Mereo BioPharma đã bắt đầu thử nghiệm lâm sàng phase II sản phẩm kháng thể BPS-804 trên bệnh nhân mắc bệnh xương thủy tinh (osteogenesis imperfecta), là một rối loạn di truyền khiến cho xương rất dễ gãy.

Tham khảo

1. https://www.amgen.com/media/news-releases/2017/07/amgen-and-ucb-provide-update-on-regulatory-status-of-evenity-romosozumab-in-the-us/
2. A. Mullard. FDA rejects first-in-class osteoporosis drug. Nat Rev Drug Discov. 2017, 16(9), 593-593.

Tổng hợp

Trần Thái Sơn