FDA cấp phép phê duyệt nhanh AMTAGVI điều trị ung thư hắc tố da

Ung thư hắc tố da là bệnh lý ác tính của các tế bào sinh sắc tố melanin (melanocytes). Các tế bào này phân bố chủ yếu ở lớp đáy của thượng bì, mang lại màu sắc cho da, tóc và mắt. Ung thư hắc tố được xem là loại ung thư da nguy hiểm nhất vì nó xâm lấn sâu, tiến triển nhanh, di căn sang các bộ phận khác của cơ thể, có thể gây tử vong nếu không được phát hiện và điều trị sớm.

Amtagvi (Lifileucel) là liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân có nguồn gốc từ khối u, do Iovance Biotherapeutics phát triển và thương mại hóa. Vào ngày 16 tháng 2 năm 2024, FDA đã phê duyệt lifileucel dưới dạng hỗn dịch tiêm truyền tĩnh mạch để chỉ định cho bệnh nhân mắc ung thư hắc tố da không thể cắt bỏ hoặc đã di căn, trước đây đã được điều trị bằng kháng thể ức chế PD-1, và nếu có đột biến BRAF V600 dương tính, điều trị bằng thuốc ức chế BRAF (có hoặc không có chất ức chế MEK). Đây là lần đầu tiên và duy nhất liệu pháp cá thể hóa điều trị theo tế bào T được FDA chấp thuận để sử dụng trong điều trị ung thư hắc tố da.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Tính an toàn và hiệu quả của Amtagvi đã được đánh giá trong một nghiên cứu lâm sàng toàn cầu, đa trung tâm, trên những bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư hắc tố da không thể cắt bỏ hoặc đã di căn, trước đây đã được điều trị bằng kháng thể ức chế PD-1, và nếu có đột biến BRAF V600 dương tính, điều trị bằng thuốc ức chế BRAF (có hoặc không có chất ức chế MEK). Hiệu quả của thuốc được đánh giá dựa trên tỷ lệ đáp ứng khách quan (objective response rate: ORR) và thời gian đáp ứng (duration of response: DOR), tính từ ngày xác nhận bắt đầu đáp ứng khách quan cho đến ngày bệnh tiến triển, tử vong do mọi nguyên nhân.

Trong số 73 bệnh nhân được điều trị bằng Amtagvi ở liều khuyến cáo, tỷ lệ đáp ứng khách quan là 31,5%, bao gồm 3 bệnh nhân (4,1%) đáp ứng hoàn toàn và 20 bệnh nhân (27,4%) đáp ứng một phần. Trong số những bệnh nhân đáp ứng với điều trị, lần lượt 56,5%, 47,8% và 43,5% bệnh nhân tiếp tục duy trì đáp ứng mà không có tiến triển khối u hoặc tử vong sau 6, 9 và 12 tháng.

LIỀU LƯỢNG VÀ CÁCH DÙNG

Mô khối u của bệnh nhân được gửi đến trung tâm sản xuất để tạo ra Amtagvi. Mỗi bệnh nhân được cung cấp 1 đến 4 túi truyền tĩnh mạch Amtagvi chứa các tế bào T có nguồn gốc từ khối u, chứa từ 7,5 x 10⁹ đến 72 x 10⁹ tế bào sống trên mỗi túi.

Truyền một liều duy nhất. Tốc độ truyền khoảng 1 mL mỗi phút trong 5 phút đầu; sau đó 5 mL đến 10 mL mỗi phút.

TÁC DỤNG PHỤ

Các tác dụng phụ thường gặp là ớn lạnh, sốt, mệt mỏi, nhịp tim nhanh, tiêu chảy, sốt giảm bạch cầu, phù nề, phát ban, hạ huyết áp, rụng tóc, nhiễm trùng, thiếu oxy và khó thở.

TÀI LIỆU THAM KHẢO

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-unresectable-or-metastatic-melanoma
2. Package Insert – AMTAGVI

Lược dịch và tổng hợp

Lê Hoàng Giang