Ngày 12/06/2023, FDA đã phê duyệt chỉ định mới cho viên nang Linzess (linaclotide) để điều trị táo bón chức năng ở bệnh nhi từ 6 đến 17 tuổi. Linzess là phương pháp điều trị đầu tay cho chứng táo bón chức năng ở trẻ em. Liều khuyến cáo ở bệnh nhi từ 6 đến 17 tuổi là 72 mcg đường uống, một lần mỗi ngày.
- Bệnh hoặc tình trạng táo bón chức năng
Táo bón chức năng tình trạng gặp phổ biến ở trẻ em và thanh thiếu niên, trong đó bệnh nhân đi tiêu không thường xuyên với phân cứng, có thể khó hoặc đau khi đi ngoài. Không có nguyên nhân thực thể cơ bản hoặc tiềm ẩn được biết đến và thường có nhiều yếu tố góp phần gây nên tình trạng này.
- Hiệu quả
Hiệu quả của Linzess trong điều trị táo bón chức năng ở bệnh nhi từ 6 đến 17 tuổi đã được thiết lập trong một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm, mù đôi, đối chứng giả dược, ngẫu nhiên, kéo dài 12 tuần (Thử nghiệm 7; NCT04026113) và được hỗ trợ bởi dữ liệu hiệu quả từ các thử nghiệm đầy đủ, được kiểm soát tốt ở người lớn bị táo bón vô căn mãn tính (táo bón kéo dài và không liên quan đến bệnh lý có từ trước).
Để tham gia vào thử nghiệm lâm sàng ở trẻ em, tiêu chuẩn chẩn đoán Rome III đối với táo bón chức năng đã được điều chỉnh để yêu cầu rằng bệnh nhân đi ngoài tự phát (Spontaneous bowel movements – SBM) ít hơn ba lần mỗi tuần (được định nghĩa là đi ngoài xảy ra khi không có can thiệp bằng cách sử dụng thuốc nhuận tràng, thuốc xổ…) và một hoặc nhiều tiêu chí sau đây ít nhất một lần mỗi tuần trong ít nhất hai tháng trước buổi khám sàng lọc:
- Tiền sử giữ phân quá mức
- Tiền sử đi tiêu đau hoặc cứng
- Tiền sử phân có đường kính lớn có thể gây tắc nghẽn nhà vệ sinh
- Sự hiện diện của một khối phân lớn trong trực tràng
- Ít nhất một đợt đại tiện không tự chủ mỗi tuần
Chỉ tiêu chính để đánh giá hiệu quả là sự thay đổi trong 12 tuần so với mức cơ sở về tần suất SBM. Những bệnh nhân dùng Linzess đã trải qua một sự cải thiện lớn hơn về số lượng SBM trung bình mỗi tuần so với những bệnh nhân dùng giả dược. Tần số SBM được cải thiện trong tuần đầu tiên và được duy trì trong suốt phần còn lại của thời gian điều trị 12 tuần.
- Sự an toàn
Phản ứng bất lợi phổ biến nhất được báo cáo ở bệnh nhi từ 6 đến 17 tuổi bị táo bón chức năng là tiêu chảy. Nếu tiêu chảy nặng xảy ra, bệnh nhân nên ngừng dùng Linzess và được bù nước. Linzess có cảnh báo đi kèm trong hướng dẫn sử dụng rằng thuốc không được dùng cho bệnh nhân dưới 2 tuổi. Thử nghiệm ở chuột sơ sinh cho thấy, linaclotide gây chết do mất nước. Trường hợp bệnh nhân đã biết trước hoặc nghi ngờ bị tắc nghẽn đường tiêu hóa cơ học (tắc ruột) thì không nên dùng Linzess.
- Tóm tắt thông tin kê đơn của Linzess
Một số thông tin kê đơn liên quan đến Linzess được tóm tắt dưới đây
Chỉ định:
LINZESS là một chất chủ vận guanylate cyclase-C được chỉ định để điều trị:
- Hội chứng ruột kích thích kèm táo bón (IBS-C) ở người lớn.
- Táo bón vô căn mãn tính (CIC) ở người lớn.
- Táo bón chức năng (FC) ở bệnh nhi từ 6 đến 17 tuổi.
Liều lượng và cách dùng:
Liều khuyến cáo ở người lớn là:
- IBS-C: 290 mcg uống một lần mỗi ngày.
- CIC: 145 mcg uống một lần mỗi ngày hoặc 72 mcg uống một lần mỗi ngày tuỳ thuộc vào tình trạng cá nhân hoặc khả năng dung nạp.
Liều khuyến cáo ở bệnh nhi từ 6 đến 17 tuổi là:
- FC: 72 mcg uống một lần mỗi ngày.
Hướng dẫn dùng thuốc:
- Uống khi bụng đói, ít nhất 30 phút trước bữa ăn, gần như cùng một thời điểm mỗi ngày.
- Không nghiền nát hoặc nhai viên nang LINZESS hoặc thành phần bên trong viên nang.
- Đối với những bệnh nhân gặp khó khăn khi nuốt cả viên nang hoặc những bệnh nhân đang đặt ống thông mũi hoặc dạ dày, có thể mở viên nang và cho bệnh nhân uống thành phần bên trong viên nang cùng với nước.
Dạng bào chế và hàm lượng:
Viên nang, hàm lượng 72 mcg, 145 mcg và 290 mcg.
Chống chỉ định:
- Bệnh nhân dưới 2 tuổi.
- Bệnh nhân đã biết hoặc nghi ngờ có bệnh tắc nghẽn đường tiêu hóa cơ năng.
Cảnh báo và thận trọng:
Bệnh nhân có thể bị tiêu chảy nặng. Nếu tiêu chảy nặng xảy ra, tạm ngừng dùng thuốc và bù nước cho bệnh nhân.
Phản ứng có hại:
- Các phản ứng có hại phổ biến nhất (≥ 2%) được báo cáo ở bệnh nhân người lớn với IBS-C hoặc CIC là: tiêu chảy, đau bụng, đầy hơi và chướng bụng.
- Phản ứng bất lợi phổ biến nhất (≥2%) được báo cáo ở bệnh nhân nhi 6 đến 17 tuổi bị FC là tiêu chảy.
- Quá trình phê duyệt Linzess (linaclotide)
Việc phê duyệt Linzess được xem xét theo quy trình ưu tiên.
Theo quy định, trước khi được phê duyệt lưu hành, mỗi loại thuốc được bán trên thị trường Hoa Kỳ phải trải qua quy trình xem xét rất chi tiết của FDA. Năm 1992, theo Đạo luật Người sử dụng thuốc kê đơn (Prescription Drug User Act – PDUFA), FDA đã thống nhất với các mục tiêu cụ thể để cải thiện thời gian xem xét thuốc và tạo ra một hệ thống thời gian xem xét hai cấp – Đánh giá tiêu chuẩn (Standard Review) và Đánh giá ưu tiên (Priority review). Đánh giá ưu tiên có nghĩa là FDA sẽ thực hiện các hoạt động rà soát và phê duyệt đối với đơn đăng ký trong vòng 6 tháng (so với thời gian 10 tháng của quá trình đánh giá tiêu chuẩn).
Chỉ định đánh giá ưu tiên sẽ hướng sự chú ý và nguồn lực tổng thể vào việc đánh giá các đơn đăng ký thuốc, mà nếu được phê duyệt, sẽ tạo ra những cải tiến đáng kể về tính an toàn hoặc hiệu quả trong điều trị, chẩn đoán hoặc phòng ngừa các tình trạng bệnh tật nghiêm trọng khi so sánh với các thuốc được phê duyệt theo quy trình tiêu chuẩn.
Quá trình phát triển Linzess (linaclotide) được mô tả qua bảng sau
Bảng 1: Quá trình phát triển Linzess (linaclotide)
|
Ngày |
Nội dung |
|
09/08/2011 |
Hãng dược phẩm Ironwood và Forest thông báo nộp đơn đăng ký thuốc mới (chứa Linaclotide) để điều trị hội chứng ruột kích thích kèm theo táo bón và táo bón mãn tính |
|
24/10/2011 |
Hãng dược phẩm Ironwood và Forest công bố ứng dụng thuốc mới Linaclotide để điều trị hội chứng ruột kích thích kèm táo bón và táo bón mãn tính đã được chấp nhận để FDA xem xét |
|
30/08/2012 |
FDA chấp thuận Linzess để chỉ định điều trị một số trường hợp mắc hội chứng ruột kích thích và táo bón |
|
26/01/2017 |
FDA phê duyệt Linzess (linaclotide) với liều lượng 72 mcg cho người lớn bị Táo bón mãn tính vô căn |
|
12/06/2023 |
FDA phê duyệt chỉ định mới cho Linzess (linaclotide) để điều trị táo bón chức năng ở bệnh nhân nhi từ 6-17 tuổi |
Nguồn:
- https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-first-treatment-pediatric-functional-constipation
- https://www.drugs.com/history/linzess.html
Tổng hợp: Nguyễn Phước Bích Ngọc
- Tirzepatide giúp cải thiện tình trạng suy tim phân suất tống máu bảo tồn trên bệnh nhân béo phì
- FDA chấp thuận Ebglyss (Lebrikizumab) điều trị viêm da dị ứng
- Bệnh Alzheimer: Các loại thuốc mới được chấp thuận trên lâm sàng có tạo ra sự khác biệt thực sự không?
- FDA chấp thuận vắc-xin cúm dạng xịt mũi đầu tiên sử dụng tại nhà
- Tổn thương gan do thuốc
- Bốn hợp chất phenolic mới từ quả của loài Alpinia galanga
- Tác dụng kháng virus của gamma-mangostin
- Chế độ ăn Keto có thể đẩy nhanh quá trình lão hóa cơ quan
- Một số điểm mới trong quy định giá dịch vụ khám, chữa bệnh bảo hiểm y tế giữa các bệnh viện cùng hạng trên toàn quốc từ 17/11/2023
- Si rô ngô giàu fructose thúc đẩy sự phát triển khối u đường ruột ở chuột
- FDA cấp phép phê duyệt nhanh AMTAGVI điều trị ung thư hắc tố da
- WAINUA – THUỐC MỚI ĐIỀU TRỊ BỆNH ĐA THẦN KINH TÍCH TỤ AMYLOID DO ĐỘT BIẾN GEN
- CẬP NHẬT HƯỚNG DẪN CỦA IDSA VỀ ĐIỀU TRỊ NHIỄM KHUẨN DO ACINETOBACTER BAUMANNII KHÁNG CARBAPENEM NĂM 2023
- Làm việc vào ban đêm, buồn ngủ và sử dụng thuốc Modafinil
- FDA chấp thuận Vegzelma trong điều trị ung thư
- Nghiên cứu thuần tập đánh giá mối liên quan giữa đường nhân tạo (đường hóa học) và nguy cơ mắc bệnh tim mạch