Qfitlia – phương pháp điều trị mới cho Hemophilia A hoặc B

Hemophilia là rối loạn đông máu di truyền do thiếu hụt yếu tố VIII (Hemophilia A), yếu tố IX (Hemophilia B) – là những yếu tố cần thiết cho quá trình tạo cục máu đông. Gen sản xuất yếu tố VIII/yếu tố IX nằm trên nhiễm sắc thể giới tính, di truyền lặn. Kết quả là những người mắc bệnh Hemophilia dễ  bị chảy máu kéo dài hoặc chảy máu tự phát, ngay cả khi bị thương nhẹ.

Qfitlia được FDA phê duyệt vào ngày 28 tháng 3 năm 2025. Qfitlia  là thuốc dạng dung dịch tiêm dưới da, chứa thành phần fitusiran là siRNA (Small interfering RNA), một loại tiểu RNA can thiệp hướng đến antithrombin, do Sanofi và Alnylam phát triển, thương mại hóa. Qfitlia được chỉ định để dự phòng ngăn ngừa hoặc giảm tần suất các đợt chảy máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc Hemophilia A hoặc B có hoặc không có tác nhân ức chế yếu tố VIII hoặc yếu tố IX.

Cơ chế tác dụng

Fitusiran là một siRNA, một loại tiểu RNA can thiệp chuỗi kép, hướng đến antithrombin (AT) gây ra sự thoái hóa mRNA của AT, làm giảm nồng độ AT trong huyết tương, tăng khả năng đông máu và hạn chế chảy máu.

Hiệu quả lâm sàng

Hiệu quả và độ an toàn của Qfitlia đã được đánh giá trong 2 thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên đa trung tâm, trên tổng cộng 177 bệnh nhân nam trưởng thành và trẻ mắc Hemophilia A hoặc B. Trong hai thử nghiệm ngẫu nhiên, những người tham gia được dùng Qfitlia hàng tháng hoặc phương pháp điều trị theo yêu cầu thông thường trong 9 tháng. Ở những người tham gia có tác nhân ức chế dùng Qfitlia, cho thấy tỷ lệ chảy máu ước tính hằng năm giảm 73% so với những người được điều trị theo yêu cầu. Ở những người tham gia không có tác nhân ức chế dùng Qfitlia, cho thấy tỷ lệ chảy máu ước tính hằng năm giảm 71% so với những người được điều trị theo yêu cầu.

Liều dùng/cách dùng

Qfitlia được sử dụng dưới dạng dung dịch tiêm dưới da. Liều khởi đầu là 50 mg một lần mỗi 2 tháng. Theo dõi hoạt động AT, duy trì hoạt động AT ở mức 15 – 35% bằng cách điều chỉnh liều lượng và/hoặc tần suất dùng thuốc.

Bảng 1. Điều chỉnh liều Qfitlia dựa trên mức độ hoạt động của antithrombin

Tác dụng phụ

Tác dụng phụ thường gặp (tỷ lệ mắc >10%) là nhiễm trùng do virus, viêm mũi họng và nhiễm trùng do vi khuẩn.

Tài liệu tham khảo

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
2. https://investors.alnylam.com/press-release?id=28901
3. https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf

Lược dịch và tổng hợp

Võ Thị Hồng Phượng