WAINUA – THUỐC MỚI ĐIỀU TRỊ BỆNH ĐA THẦN KINH TÍCH TỤ AMYLOID DO ĐỘT BIẾN GEN

Bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gen transthyretin (Polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis / Bệnh đa thần kinh hATTR), là bệnh lý thần kinh nghiêm trọng, tiến triển và đe dọa tính mạng gây ra bởi sự hình thành bất thường của gen transthyretin (TTR) do đột biến gen này. Các TTR tích tụ và hình thành amyloid (sợi protein xơ hóa) trong các mô và cơ quan khác nhau trong cơ thể, bao gồm dây thần kinh ngoại biên, tim và đường ruột.

Sự tích tụ amyloid TTR thường dẫn đến tổn thương các cơ quan, làm giảm dần chất lượng cuộc sống, ảnh hưởng nghiêm trọng đến các hoạt động trong cuộc sống hàng ngày. Bệnh thường tiến triển nhanh và có thể dẫn đến tử vong sớm. Thời gian sống trung bình của bệnh nhân là 4-7 năm sau chẩn đoán.

Wainua được FDA phê duyệt ngày 21 tháng 12 năm 2023, chứa thành phần eplontersen, là một liên hợp antisense oligonucleotide (ASO)-galnac nhắm đến transthyretin (TTR), do AstraZeneca / Ionis phát triển và thương mại hóa. Wainua được chỉ định điều trị bệnh đa thần kinh tích tụ amyloid do đột biến gen transthyretin.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Eplontersen là một liên hợp ASO-galnac gây ra sự suy giảm mRNA TTR đột biến và thể tự nhiên thông qua liên kết với mRNA của TTR, ngăn tổng hợp TTR và làm giảm TTR trong các mô.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Wainua được FDA phê duyệt dựa trên kết quả sau 35 tuần điều trị thử nghiệm Neuro-Ttransform, pha 3. Kết quả tích cực từ thử nghiệm Neuro-Ttransform đã được công bố trên Tạp chí của Hiệp hội Y khoa Hoa Kỳ (JAMA) và đang được tiếp tục đánh giá chứng minh lợi ích của Wainua ở mức 66 tuần và 85 tuần.

LIỀU DÙNG/CÁCH DÙNG

Wainua được sử dụng dưới dạng tiêm dưới da vùng bụng hoặc vùng đùi trên, mặt sau của cánh tay trên.

Liều lượng khuyến cáo là tiêm dưới da 45 mg một lần hàng tháng.

TÁC DỤNG PHỤ

Tác dụng phụ thường gặp (xảy ra ở ít nhất 9% bệnh nhân được điều trị bằng Wainua) là giảm vitamin A và nôn.

TÀI LIỆU THAM KHẢO

1. https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/wainuatm-eplontersen-granted-regulatory-approval-us-treatment.

2. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2023/wainua-eplontersen-granted-first-ever-regulatory-approval-us-treatment-of-adults-with-polyneuropathy-hereditary-transthyretin-mediated-amyloidosis.html.

        Lược dịch và tổng hợp

                                                                                            Võ Thị Hồng Phượng