FDA chấp thuận Oxbryta (voxelotor) để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm

Theo tin tức GLOBE ngày 25 tháng 11 năm 2019, tập đoàn Global Blood Therapeutics (GBT) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép cho Viên nén Oxbryta (voxelotor) để điều trị bệnh hồng cầu hình lưỡi liềm (Sickle cell disease – SCD) ở người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Oxbryta (uống một lần mỗi ngày) là phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt có tác dụng ức chế trực tiếp trùng hợp hồng cầu hình liềm, nguyên nhân ban đầu của SCD.

SCD là một rối loạn máu di truyền suốt đời ảnh hưởng đến huyết sắc tố, một loại protein được các tế bào hồng cầu cung cấp oxy cho các mô và các cơ quan trên khắp cơ thể. Do đột biến gen, những người bị SCD hình thành nên huyết sắc tố bất thường được gọi là hồng cầu hình liềm.  Hồng cầu hình liềm gây ra bệnh thiếu máu tán huyết (hemoglobin thấp do hồng cầu bị phá vỡ) và tắc nghẽn trong mao mạch và mạch máu nhỏ, cản trở dòng chảy của máu và oxy khắp cơ thể. Việc cung cấp oxy đến các mô và cơ quan giảm có thể dẫn đến các biến chứng đe dọa tính mạng, bao gồm đột quỵ và tổn thương cơ quan không hồi phục.

Bác sĩ Elliott Vichinsky, giám đốc khoa huyết học – ung thư tại Bệnh viện Nhi UCSF Benioff ở Oakland, California cho biết, người bị SCD đều trải qua quá trình trùng hợp hemoglobin và bị ở các mức độ nghiêm trọng khác nhau. Với Oxbryta, có thể cải thiện đáng kể nồng độ hemoglobin, và giảm tình trạng thiếu máu và tan máu.

Sự chấp thuận của Oxbryta dựa trên những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng và có ý nghĩa thống kê về nồng độ hemoglobin, kèm theo giảm sự phá hủy hồng cầu (tan máu). Dữ liệu từ HOPE (Hemoglobin Oxygen Affinity Modulation to Inhibit HbS PolymErization) giai đoạn 3, nghiên cứu trên 274 bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên bị SCD cho thấy, sau 24 tuần điều trị 51,1% bệnh nhân sử dụng Oxbryta tang hơn 1 g/dL huyết sắc tố so với giả dược 6,5% (p

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất xảy ra ở 10% bệnh nhân được điều trị bằng Oxbryta với chênh lệch > 3% so với giả dược là đau đầu (26% so với 22%), tiêu chảy (20% so với 10%), đau bụng (19% so với 13%), buồn nôn (17% so với 10%), mệt mỏi (14% so với 10%), phát ban (14% so với 10%) và sốt (12% so với 7%).

Oxbryta là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm ở người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Oxbryta bao gồm đau đầu, tiêu chảy, đau dạ dày (đau bụng), buồn nôn, mệt mỏi, phát ban và sốt. Bệnh nhân không nên cho con bú trong khi điều trị bằng Oxbryta và trong ít nhất 2 tuần sau liều cuối cùng.

Tài liệu tham khảo

FDA Approves Oxbryta (voxelotor) for the Treatment of Sickle Cell Disease. November 2019.  Truy cập 03/12/2019.

Link tài liệu: https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-oxbryta-voxelotor-sickle-cell-5112.html

Lược dịch

DS. Nguyễn Thị Quỳnh Như