FDA CHẤP THUẬN CHẤT ỨC CHẾ MYOSIN TIM LÀM THUỐC ĐIỀU TRỊ CƠ TIM PHÌ ĐẠI TẮC NGHẼN

 Tháng 4/2022, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt mavacamten  (Camzyos, Bristol Myers Squibb) dạng viên nang 2,5 mg, 5 mg, 10 mg, 15 mg được sử dụng để cải thiện chức năng và các triệu chứng ở người lớn mắc bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng NYHA độ II-III. Theo Bristol Myers Squibb (BMS), mavacamten là thuốc ức chế allosteric, thuận nghịch đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận, tác dụng chọn lọc trên myosin tim, làm giảm sự co bóp quá mức của cơ tim trong bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn bằng cách ức chế sự hình thành cầu ngang myosin-actin quá mức.

Mavacamten

Bệnh cơ tim phì đại là tình trạng tâm thất trái hoặc toàn bộ cơ tim, thất phải, mỏm tim bị phì đại, dày lên bất thường. Cơ tim phì đại là bệnh di truyền do đột biến gen, hiện có 13 gen với hơn 900 đột biến có thể gây ra bệnh cơ tim phì đại. Khoảng 60% bệnh nhân được xác định mắc bệnh do đột biến gen mã hóa các protein của cấu trúc sarcomere cơ tim và 40% do đột biến ở các gen khác hoặc không rõ nguyên nhân. Tỷ lệ mắc bệnh là 1/500.

Mavacamten điều chỉnh số lượng đầu myosin có thể đi vào trạng thái “trên actin” (tạo năng lượng), do đó làm giảm xác suất hình thành các cầu ngang myosin-actin. Sự hình thành cầu ngang myosin-actin quá mức và sự rối loạn điều hòa ở trạng thái “siêu thư giãn” là những dấu hiệu cơ học của bệnh cơ tim phì đại.

Sự chấp thuận mavacamten đến từ nghiên cứu lâm sàng EXPLORER-HCM. Thử nghiệm cho thấy việc sử dụng mavacamten để điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng dẫn đến những cải thiện đáng kể về chất lượng cuộc sống của bệnh nhân trong một khoảng thời gian dài. Cụ thể, thuốc làm giảm tắc nghẽn LVOT động và cải thiện áp lực làm đầy tim.

BMS cũng cảnh báo về nguy cơ suy tim do rối loạn chức năng tâm thu khi sử dụng mavacamten, khuyến cáo không bắt đầu sử dụng mavacamten ở những bệnh nhân có LVEF

Lược dịch

ThS. Cao Thị Cẩm Nhung

Tài liệu tham khảo

1. “S. Food and Drug Administration Approves Camzyos (mavacamten) for the Treatment of Adults With Symptomatic New York Heart Association Class II-III Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM) to Improve Functional Capacity and Symptoms”. Bristol Myers Squibb. 28 April 2022.