Ngày 17/12/2021, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Vyvgart (efgartigimod) để điều trị bệnh nhược cơ toàn thân (gMG) ở người lớn có kết quả xét nghiệm dương tính với kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (AChR).
Bệnh nhược cơ là một bệnh tự miễn mãn tính, bệnh thần kinh cơ, gây ra tình trạng yếu cơ xương (còn gọi là cơ tự nguyện), trầm trọng hơn sau thời gian hoạt động và cải thiện sau thời gian nghỉ ngơi. Bệnh nhược cơ ảnh hưởng đến các cơ tự nguyện, đặc biệt là những cơ chịu trách nhiệm kiểm soát mắt, mặt, miệng, cổ họng và tay chân. Trong bệnh nhược cơ, hệ thống miễn dịch tạo ra kháng thể AChR gây cản trở giao tiếp giữa các dây thần kinh và cơ bắp, dẫn đến suy nhược. Các cơn suy nhược nghiêm trọng có thể gây ra các vấn đề về hô hấp và nuốt, có thể đe dọa tính mạng.
Vyvgart là một loại thuốc mới được phê duyệt đầu tiên. Nó là một đoạn kháng thể liên kết với thụ thể Fc ở trẻ sơ sinh (FcRn), ngăn không cho FcRn tái chế immunoglobulin G (IgG) trở lại máu. Thuốc làm giảm nồng độ IgG tổng thể, bao gồm cả các kháng thể AChR bất thường có trong bệnh nhược cơ.
Tính an toàn và hiệu quả của Vyvgart đã được đánh giá trong một nghiên cứu lâm sàng kéo dài 26 tuần trên 167 bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ được chọn ngẫu nhiên để dùng Vyvgart hoặc giả dược. Nghiên cứu cho thấy nhiều bệnh nhân nhược cơ có kháng thể đáp ứng với điều trị trong chu kỳ đầu tiên của Vyvgart (68%) so với những người được dùng giả dược (30%) trên một biện pháp đánh giá tác động của bệnh nhược cơ đối với chức năng hàng ngày. Nhiều bệnh nhân dùng Vyvgart cũng cho thấy phản ứng khi đo mức độ yếu cơ so với nhóm dùng giả dược.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất liên quan đến việc sử dụng Vyvgart bao gồm:
- Nhiễm trùng đường hô hấp,
- Đau đầu
- Nhiễm trùng đường tiết niệu
- Làm giảm nồng độ IgG nên nguy cơ nhiễm trùng có thể tăng lên
- Các phản ứng quá mẫn có thể xảy ra như sưng mí mắt, khó thở và phát ban.
Lược dịch
Nguyễn Thị Quỳnh Như
Nguồn: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-myasthenia-gravis
- Tirzepatide giúp cải thiện tình trạng suy tim phân suất tống máu bảo tồn trên bệnh nhân béo phì
- FDA chấp thuận Ebglyss (Lebrikizumab) điều trị viêm da dị ứng
- Bệnh Alzheimer: Các loại thuốc mới được chấp thuận trên lâm sàng có tạo ra sự khác biệt thực sự không?
- FDA chấp thuận vắc-xin cúm dạng xịt mũi đầu tiên sử dụng tại nhà
- Tổn thương gan do thuốc
- Bốn hợp chất phenolic mới từ quả của loài Alpinia galanga
- Tác dụng kháng virus của gamma-mangostin
- Chế độ ăn Keto có thể đẩy nhanh quá trình lão hóa cơ quan
- Một số điểm mới trong quy định giá dịch vụ khám, chữa bệnh bảo hiểm y tế giữa các bệnh viện cùng hạng trên toàn quốc từ 17/11/2023
- Si rô ngô giàu fructose thúc đẩy sự phát triển khối u đường ruột ở chuột
- FDA cấp phép phê duyệt nhanh AMTAGVI điều trị ung thư hắc tố da
- WAINUA – THUỐC MỚI ĐIỀU TRỊ BỆNH ĐA THẦN KINH TÍCH TỤ AMYLOID DO ĐỘT BIẾN GEN
- CẬP NHẬT HƯỚNG DẪN CỦA IDSA VỀ ĐIỀU TRỊ NHIỄM KHUẨN DO ACINETOBACTER BAUMANNII KHÁNG CARBAPENEM NĂM 2023
- Làm việc vào ban đêm, buồn ngủ và sử dụng thuốc Modafinil
- FDA chấp thuận Vegzelma trong điều trị ung thư
- Nghiên cứu thuần tập đánh giá mối liên quan giữa đường nhân tạo (đường hóa học) và nguy cơ mắc bệnh tim mạch